同时，天津还建立了分级诊疗机制，整个天津共有14家医院可以给血友病人用药治疗，分级诊疗让治疗的压力不会集中在某一家指定医院。根据王立新所在的公益机构“血友病之家”统计，目前天津共有500多名血友病患者，每个月只需要自费2000元左右，就可以维持正常的生活状态。
实际上，如果你是第一次见到他，已经很难把他和罕见病患者联想到一起。血友病在整个罕见病群体中的境遇，已经算是非常好。王立新希望可以把这个经验，分享给其他更多的罕见病群体，少走弯路，为推动医保政策而努力。
今年八月，王立新和庞贝氏罕见病关爱中心联合起笔写了一封呼吁信，关于把庞贝病特效药美而赞纳入国家基本医保目录，并有125名病人联名签署。
其实不仅是庞贝病，王立新和他所在的公益机构，也在收集戈谢病、黏多糖贮积症等其他治疗价格高昂的罕见病信息，包括药品名称、价格、生产厂家，以及患者年医药费用，整理成册。他们希望通过这些来自病友一手的信息，为国家医保局提供参考资料，更全面了解罕见病。
5、未来可期
9月18日，国家医保局公示了今年通过形式审查的申报药品名单，共有18种药物通过，涉及到13种罕见病。庞贝病所需要的美而赞，就在其中。下一阶段会开展专家审评、谈判竞价，最终确认是否会进入国家医保药品目录。但这依然让广大病友，看见了希望。
就在发稿这两天，爸爸王洪波带着王唯佳在北京用药，从下次开始，他就可以不用奔波，直接在天津的医院治疗。
一切都在往好的方向发展。
（看看新闻Knews记者：赖瑗 耿博阳 编辑：小真）
